美国食品和药物管理局(FDA)于3月底批准了生物药物certolizumab pegol (Cimzia)是一种肿瘤坏死因子(TNF)抑制剂，用于治疗一种新定义的称为非x线成像轴性脊椎病(nr-axSpA)的疾病。
这种脊柱状况现在被认为是强直性脊柱炎(AS)的早期阶段。和AS一样，它会导致慢性致残性背痛、僵硬和疲劳。然而，nr-axSpA缺乏AS的标志性特征:连接下脊柱和骨盆的骶髂关节结构损伤的x线证据。(“非放射学”的描述源于缺乏x光证据。)这种区别使一些患nr-axSpA的人无法得到有效的治疗和症状缓解。
波特兰俄勒冈健康与科学大学的医学教授、导致certolizumab pegol获得批准的关键研究的主要作者、风湿病学家Atul Deodhar医学博士说:“通过批准对rr - axspa的第一种治疗，FDA最终同意这种疾病的存在，他们也同意这种疾病不是‘自我限制’(不会自己好转)。”
尽早发现和治疗
这种疾病的高症状负担意味着早期诊断和适当的治疗可以使患有nr-axSpA的患者免受数年的疼痛、不确定性和潜在的脊柱累积损伤。
美国疾病控制与预防中心估计，美国至少有270万成年人患有轴性脊椎病(axSpA)。数据显示，在这些患者中，大约一半患有nr-axSpA，一半患有AS。据估计，5% - 12%的nr-axSpA患者在症状出现2 - 5年后发展为AS，尽管有些人在疾病的早期阶段之后就再也没有进展。Deodhar博士说，对一些患者来说，从出现症状到确诊可能需要近十年的时间。
英国的风湿病学家Steven Zhao说:“FDA的批准对这种疾病的早期形式给予了更多的认识，将有助于减少诊断和治疗的延误。”英国有四种生物制剂被批准用于rr - axspa。“我们知道，脊椎的损伤需要时间来发展:首先，脊柱有炎症，可以在核磁共振扫描上看到，但x光图像上看不到，我们称之为nr-axSpA。随着时间的推移，这些骨头融合或损坏到可以在x光平片上看到的程度，即强直性脊柱炎。”
赵博士是利物浦大学肌肉骨骼生物学系的临床研究助理，他指出，解读x光片并不是一门精确的科学，专家们对多大程度的损伤才足以诊断AS存在分歧。他说:“获得批准的nr-axSpA治疗意味着患者将不再受到AS和nr-axSpA之间通常不明确的区别的影响。”
试验显示生物有效
在长达一年的关键试验中，certolizumab pegol被批准用于这种疾病，317名有疼痛的脊柱症状和可测量的炎症体征(包括异常高的c反应蛋白(CRP)和通过磁共振成像(MRI)检测到的骶髂关节炎症)的成年人被随机分为certolizumab pegol组和安慰剂组。
安慰剂组的患者继续服用各种常用的治疗nr-axSpA的药物，包括非甾体抗炎药(NSAIDs)、皮质类固醇和改善疾病的抗风湿药(DMARDs)。在安慰剂组中，疾病活动度仍然很高的患者可以在试验期间的任何时间切换到生物制剂。
到年底，接受certolizumab pegol治疗的患者中，47%的患者在疾病活动性方面有显著改善(通过疼痛、僵硬、CRP水平和其他症状来衡量)，而安慰剂组只有7%的患者有明显改善。服用certolizumab pegol的患者改善迅速，三个月后，48%的患者在疼痛、功能和CRP水平方面改善了40%，而安慰剂治疗的患者只有11%。
该试验没有解决certolizumab pegol是否能阻止nr-axSpA发展为全面的AS，也不知道这种生物疗法或其他疗法是否能阻止疾病的发展。然而，它确实证实了nr-axSpA不会自行或与非生物治疗一起好转。
Deodhar博士预测:“批准对许多患有这种疾病的患者来说将是变革性的。”
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