数百名患者和他们的家人、FDA工作人员、行业领袖和研究人员聚集在华盛顿特区参加这个由外部领导的项目JIA以患者为中心的药物开发(PFDD)会议于2018年8月2日举行。这次会议是为期4天的关节炎基金会JA东大会的开幕活动。青少年特发性关节炎(JIA)是最常见的幼年关节炎(JA)类型。对许多儿童来说，这是一种终身疾病，有很高的患病风险与疾病和治疗有关的发病率．目前尚无治愈方法，对儿童的治疗也很有限。
这次会议是我们帮助找到治愈这种严重疾病的策略的一部分，它为患者、患者倡导者和护理人员提供了一个机会，讨论对他们最重要的症状和问题。JIA家长及其家人分享了JIA对日常生活的影响、最具挑战性的症状、现有治疗方法的经验以及对新的不同治疗方法的需求等信息。
JIA患者及其家属被邀请参加现场和网络直播。他们通过回答现场投票和讨论问题来分享他们的经验。三名患者和九名家长小组成员讲述了JIA如何影响他们的日常生活，并讨论了他们尝试过的各种治疗方法。
JIA患者分享他们的故事
尼克是一名高三学生，大约一年前被确诊。他描述了他不得不克服的情感和身体上的挑战——有时不能起床，不能穿衣服，或者不能咀嚼食物。他说，对他来说，最难过的事就是看到妈妈哭，因为她无法带走他的痛苦。
安德鲁在两岁时被确诊，将于今年秋天开始上大学。他想从事临床药物研究。他描述了由于他的JIA的身体挑战，在寻找一所可以接近的大学时所面临的挑战。
哈雷2岁时被确诊，现在是一名大四学生，准备在2020年上法学院。尽管身患疾病，她仍然保持着积极的生活方式，同时她也分享了她与贾庆林一起度过的19年历程中所经历的一些困难。她描述了她生命中的一个时刻，她需要使用滑板车来四处走动，因为她的臀部受伤了，她不能走路。
所有的家长都描述了贾庆林如何改变了他们孩子的生活，以及他们整个家庭的生活。大部分已经成为大力倡导研究寻找治疗JA的方法。他们传达的关键信息是，许多家庭已经没有治疗选择，迫切需要更多的治疗方法。
FDA药物评估与研究中心(CDER)的风湿病学副主任Nikolay Nikolov博士解释了在这次讨论中，患者的声音如何影响研究的终点，确定哪些结果对患者及其家人来说是重要的。Nikolov博士所在部门的临床团队负责人Rachael Glaser博士总结了从JIA PFDD获得的信息的重要性。
我们将继续分享这次具有里程碑意义的会议的成果和最新进展。如欲了解更多信息或浏览网络直播录音，访问我们的网站．本次会议的结果将在《患者报告的JIA声音》中分享，可于2018年底/ 2019年初在我们的网站上查阅。
感谢我们的搭档兼主持人，卡拉，帮助患者、合作伙伴和行业领袖之间产生了一个有影响力的会议。
相关资源: